eldiario - 1 days ago

Los niños, con leucemia linfoblástica aguda de células B, viven a día de hoy libres de enfermedad gracias a una innovadora terapia CAR-T tándem que ha sido desarrollada íntegramente en EspañaUna fundación contra la leucemia pide a Sanidad que financie un protocolo que aumenta la supervivencia de los niños Ocho ni os con leucemia linfobl stica aguda de c lulas B, la m s frecuente en la infancia, en la que hab an reca do y para los que no exist a ya m s tratamiento, viven a d a de hoy libres de enfermedad y con buena calidad de vida gracias a una innovadora terapia CAR-T t ndem que ha sido desarrollada ntegramente en Espa a. Son los principales resultados que han presentado este jueves los responsables de este nuevo tratamiento, capitaneados por el doctor Antonio P rez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas de C ncer Infantil del Hospital Universitario de La Paz de Madrid, al que han acompa ado portavoces de la Fundaci n Cris contra el C ncer, pacientes y familiares. Este estudio, que cuenta con publicaciones en China, Estados Unidos y Reino Unido, constituye el primer reporte cl nico en Europa con este enfoque terap utico, que se ha revelado como una segunda oportunidad para los ni os que han reca do en esta enfermedad que, aunque rara, supone la leucemia m s frecuente en la infancia, y que no ten an m s opciones de tratamiento. Una terapia que combina dos estrategias Un total de 12 de ni os, todos ellos con esta leucemia en fase avanzada sin m s alternativas terap uticas que no hab an respondido a un tratamiento previo, han participado en este estudio, once en un programa de uso compasivo y uno dentro de un ensayo cl nico, el REALL_CART. Tras un seguimiento de 20 meses, se ha constatado una supervivencia del 72 %: hoy 8 de ellos viven con buena calidad de vida y libres de enfermedad. La terapia que lo ha hecho posible es una CAR-T t ndem, una inmunoterapia que emplea linfocitos T del propio paciente para modificarlos gen ticamente de forma que pueda destruir las c lulas cancer genas, dirigida a dos ant genos, el CD19 y por el CD22, que los pacientes dejaban de expresar. Esto ya se hab a empleado en ni os que hab an recibido previamente la CAR-T convencional y que hab an reca do fundamentalmente porque dejaban de expresar el CD19 o bien porque la terapia se hab a agotado, con el resultado de que pr cticamente la mitad acaban falleciendo, ha explicado el doctor P rez, jefe de servicio de Hemato-Oncolog a Pedi trica de La Paz. La novedad de la t ndem es que combina dos estrategias, la propia CAR-T con un trasplante alog nico de c lulas madre de uno de los progenitores. Hacer un segundo o un tercer trasplante es algo muy t xico y muy i la estrategia lo que trata es de hacer una CAR-T como puente y luego hacer trasplantes hematopoy tico -de m dula sea- con muy poquita intensidad, muy individualizados, para favorecer el efecto curativo no del tratamiento quimioter pico, sino de la propia terapia celular , ha a adido el investigador. Horizonte: la curaci n completa Con las CAR-T, el 80 % de los pacientes recae en el primer a o y, al segundo, pr cticamente el cien por cien , por ello el doctor pone la mirada en al menos 5 a os de seguimiento. Hay dos razones que explican por qu no ha funcionado en todos los ni os: o porque la expresi n del ant geno era muy peque a, lo que se conoce como beso de la muerte , o porque la CAR-T ha persistido muy poco tiempo. Hay que tener en cuenta que estos ni os est n muy tratados, el material de partida que utilizamos son sus propios linfocitos y muchos de ellos no proliferan porque est n ya muy machacados por toda la quimioterapia , ha ilustrado. P rez conf a en que ninguno de sus pacientes tratados con esta doble estrategia recaiga ahora m s all de los dos a os y, a partir de ah , la expectativa con la combinaci n de estas dos estrategias es la de la curaci n completa . De lo que se trata ahora es de acelerar estos tratamientos para que lleguen al mayor n mero de pacientes en estadios m s tempranos de la enfermedad. Ahora, estas inmunoterapias se reservan para cuando la quimioterapia no ha funcionado, pero lo que estamos empezando a ver es que estos tratamientos se pueden hacer antes con menos efectos adversos y con ndices de curaci n superiores a los que tenemos actualmente. Podemos empezar a curar la leucemia sin quimioterapia , ha afirmado el experto. Sin embargo, existe una gran pega , su precio. Eso es lo que tenemos que gestionar en los pr ximos a os , ha concluido. En este sentido, la consejera madrile a de Sanidad, F tima Matute, ha recordado que cada terapia CAR-T tiene un coste estimado de 300.000 euros por paciente. Pero tambi n son reflejo de lo que supone creer en la Medicina y la prueba de que la perseverancia cient fica y la colaboraci n transterritorial, porque la salud no entiende de fronteras, es lo nico que puede cambiar el curso de las enfermedades .

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